Francuski stručnjaci onesposobili su virus HIV-a, a zatim ga upotrebili kao transportno sredstvo za prenos zdravog genetskog materijala u telo dvoje životno ugroženih dečaka. Bolest se zaustavila.

Mešajući terapiju gena i transplantaciju koštane srži lekari su zaustavili brzonapredujuću smrtonosnu bolest mozga kod dva dečaka čija je prognoza bila izuzetno negativna.

Sastojak koji je bio uključen u terapijski postupak vrlo je iznenađujući – lekari su onesposobili virus HIV-a tako da ne može uzrokovati AIDS, a zatim su ga iskoristili da prenese nove zdrave gene.

"Ovo je prvi put da su naučnici iskoristili novu tehniku kod ljudi i ovo je prvi uspešan postupak genske terapije u svrhu lečenja opasne bolesti na mozgu," izjavio je voditelj istraživanja dr. Patrick Aubourg sa Univerziteta Paris-Descartes.

Bolest koju su lečili najpoznatija je po filmu "Lorenzovo ulje", i naziva se adrenoleukodistrofija ili ALD. Reč je o retkoj genetskoj bolesti koja u najrazornijem obliku uništava sloj omotača nervnih vlakana u mozgu tj. mijelin bez kojeg neurološki sistem dolazi u stanje raspada. Geni su čudo. Bolest obično napada u dobi od 4. do 10. godine a posledice su slepilo, gluvoća, demencija i gubitak muskulatorne kontrole te smrt u samo nekoliko godina.

Transplantacijom koštane srži može se zaustaviti ALD jer se iznova formira sloj mijelina. Međutim, vrlo je teško naći pogodnog donora, a i sama transplantacija je izuzetno riskantna.

Ali, u novom zahvatu, matične ćelije iz vlastite koštane srži bolesnih dečaka genetski su korigovane eliminacijom ALD mutacije. Uz pomoć virusa HIV-a kao transportnog sredstva inficirane su ćelije bez opasnosti od bolesti i tako se preneo novi korigirani genetski materijal.

Dve godine kasnije kod dečaka nije bilo znakova pogoršanja, a 15 posto njihovih ćelija sad proizvodi zdravi protein. Istu proceduru dr. Aubourg želi da testira kod drugih pacijenata.